Na ten dzień czekał każdy, kto wspierał Ninę. Dziewczynka jutro dostanie lek na SMA

2021-09-16 11:53
Na ten dzień czekał każdy, kto wspierał Ninę. Dziewczynka jutro dostanie lek na SMA
Autor: źródło: Facebook Nineczka Kropeczka walczy z SMA

Już jutro chora na rdzeniowy zanik mięśni Nineczka Kropeczka otrzyma najdroższy lek świata. Na ten moment czekała rodzina 2-letniej Niny z Lublina, ale także każdy, kto włączył się w pomoc dziewczynce. Konieczne było uzbieranie ponad 9 milionów złotych na terapię genową.

- Proszę trzymajcie kciuki żeby wszystko było dobrze - mówi Tomasz Słupski, tata Niny. - Po dziewięciu miesiącach trudnej walki właśnie idziemy do szpitala. Dzisiaj Nina będzie przyjęta do szpitala i plan jest taki, że jutro będzie miała podany lek. Przed nami jeszcze szereg badań, ale najprawdopodobniej jutro będziemy mogli cieszyć się z tego, że Nina wreszcie dostanie lek.

Dziewczynka i cała jej najbliższa rodzina przez ostatnie pięć tygodni izolowali się.

- Nina czuje się okej - dodaje tata Niny. - Co chwila jesteśmy badani, przez ten okres Nina cały czas jest zdrowa. Czekamy na podanie lekarstwa. Trzymajcie kciuki i dziękuję pięknie za pomoc, wsparcie w zbiórce, bo dzięki temu już jutro Nina będzie mogła dostać wymarzone lekarstwo. Dziękuję.

Nina otrzyma terapię genową w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie. Lek podawany jest w formie jednorazowego dożylnego wlewu. W szpitalu w Lublinie otrzymało go już 21 dzieci z całej Polski.

- U wszystkich dzieci obserwowaliśmy poprawę - mówi prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie. - Dzieci zniosły podania dobrze, czują się dobrze, robią bardzo duże postępy jeżeli chodzi o poprawę siły mięśniowej, poprawę motoryki. Widzimy poprawę w ich funkcjonowaniu, co odzwierciedla się w fizjoterapeutycznej ocenie poprzez wykonywanie testów fizjoterapeutycznych ukierunkowanych na dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Terapia genowa, którą otrzyma Nina dostarcza do organizmu brakującą część genomu, dzięki temu jej organizm będzie mógł produkować białko SMN niezbędne do prawidłowego rozwoju mięśni. Pierwsze efekty w poprawie m.in. funkcji motorycznych i oddechowych powinny być widoczne po 3-4 tygodniach od podania leku.

Nasi Partnerzy polecają

Materiał Partnerski

Materiał sponsorowany

Grupa ZPR Media sprzeciwia się głoszeniu opinii noszących znamiona mowy nienawiści przepełnionych pogardą czy agresją. Jeśli widzisz komentarz, który jest hejtem, powiadom nas o tym, klikając zgłoś. Więcej w REGULAMINIE