Lek na rdzeniowy zanik mięśni jest podawany w radomskim szpitaliu. To nowatorska terapia

Rdzeniowy zanik mięśni to choroba genetyczna. Za jej powstanie odpowiada brak genu SMN1, który jest odpowiedzialny za pracę neuronów zapewniających prawidłowe funkcjonowanie mięśni i ruchu. Choroba powoduje postępującą i nieodwracalną utratę tych neuronów, co wpływa na czynność mięśni i problemy nawet z najbardziej podstawowymi czynnościami, takimi jak połykanie czy oddychanie. Niedawno naukowcy i lekarze odkryli, że za chorobę odpowiada mutacja genów, dzięki tej informacji udało się opracować skuteczną terpię genową. Terapia prowadzona jest między innymi w Mazowieckim Szpitalu Specjalistycznym w Radomiu.

- W tym momencie dysponujemy lekiem, który podawany jest dokanałowo do kręgosłupa i lek ten modyfikuje funkcje genu. Zwiększa aktywność genu i mobilizuje go do większej syntezy białka, które zapewnia przeżycie neuronów rdzenia kręgowego. Mamy kilku pacjentów, których leczymy od marca tego roku. Reagują dobrze. Lek podajemy dokanałowo w określonym cyklu leczenia podanym przez producenta leku. Pacjenci reagują dobrze i liczymy na to, że zahamujemy im progresję choroby - mówi Krzysztof Nadgrodkiewicz kierownik oddziału neurologii klinicznej w Mazowieckim Szpitalu Specjalistycznym w Radomiu.

Lek przeciw rdzeniowemu zanikowi mięśni podawany jest w 33 szpitalach w całym kraju.